Reuters: Двое детей в РФ и Казахстане скончались при лечении самым дорогим лекарством в мире

Два ребенка в России и Казахстане умерли в процессе лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) препаратом Zolgensma («Золгенсма»), который считается самым дорогим лекарством в мире, передает Reuters со ссылкой на сообщение швейцарской фирмы-производителя лекарства Novartis.

Как говорится в заявлении компании, обе смерти были зафиксированы из-за острой печеночной недостаточности, наступившей после пяти-шести недель введения препарата методом инфузии.

Реакции российского Минздрава пока нет.

Одна доза препарата Zolgensma, который был зарегистрирован в РФ в конце прошлого года, стоит более $2 млн и является единственным способом лечения СМА — генетического заболевания, которое проявляется как нарастающая мышечная слабость. У пациента прогрессивно снижается способность мышц к сокращению, что в итоге приводит к нарушению дыхания и глотания. По статистике половина детей с этим диагнозом не доживает до двух лет.

До недавнего времени в мире не было радикальных методов лечения СМА, терапия ограничивалась снятием симптома и пожизненным приемом дорогих лекарств. Препарат Zolgensma действует методом генной терапии и при одноразовом курсе лечения заменяет отсутствующий или дефектный ген на его функциональную копию.